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Desarrollo de estrategias terapeúticas personalizadas para los tumores malignos de las vainas de los nervios periféricos: modelos in vivo y farmacogenómica

Autor/a:
Fecha: 29/08/2016

Dra. Conxi Lázaro.
Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (IDIBELL)
Duración: 3 años (Marzo 2014-Diciembre 2017)
Título del proyecto: "Desarrollo de estrategias terapeúticas personalizadas para los tumores malignos de las vainas de los nervios periféricos: modelos in vivo y farmacogenómica"

Finalidad del proyecto:

La identificación de nuevos fármacos para el tratamiento de los tumores malignos derivados de las vainas de los nervios periféricos (MPNST) de manera personalizada comparando tumores esporádicos con tumores MPNST en pacientes con Neurofibromatosis de tipo 1. Lograr una mejor capacidad predictiva de repuesta al tratamiento, así como descubrir nuevos tratamientos para poder llevarlos al nivel de ensayo clínico.

Objetivos principales:

1) Establecimiento de una plataforma de ensayos terapéuticos personalizados in vitro e in vivo para los tumores malignos de las vainas de los nervios periféricos (MPNST)

2) Identificación de agentes terapéuticos personalizados para estos tumores hasta llegar a nivel pre-clínico.

Antecedentes y estado actual de los conocimientos científico-técnicos

Los Tumores Malignos Derivados de las Vainas de los Nervios Periféricos son sarcomas de partes blandas muy agresivos y raros que se originan en células de Schwann próximas a nervios periféricos y se estima que representan entre un 3% a un 10% de todos los sarcomas de partes blandas. Mas del 50% de estos tumores ocurren en pacientes con Neurofibromatosis tipo1, una de las más frecuentes enfermedades autosómicas dominantes, perteneciente al  grupo de enfermedades raras o minoritarias.

Trabajos recientes estiman el riesgo a lo largo de la vida de un paciente NF1 de desarrollar un MPNST de alrededor del 10% (8---13%), con una incidencia anual del 0.16%, comparado con el 0.001% en la población general.

Los MPNSTs en pacientes con NF1 son difíciles de diagnosticar, ya que muchos de estos pacientes también presentan múltiples tumores benignos en el sistema nervioso periférico; en la mayoría  de los casos suelen aparecer sobre un neurofibroma plexiforme preexistente.

Los MPNSTs metastatizan muy a menudo en las primera fases del desarrollo del tumor maligno, y se asocian a un mal pronóstico.  La tasa de supervivencia a los 5 años de los pacientes NF1 que desarrollan un MPNST es claramente peor que la de los pacientes no--NF1 que desarrollan el mismo tipo tumoral.

En adultos con NF1, los MPNST son la neoplasia más común, la mayor causa de morbilidad y la principal causa de mortalidad asociada a la enfermedad. La resección quirúrgica completa, muchas veces imposible debido a una invasión local y/o a la presencia de metástasis incontrolables, es la única opción curativa, ya que tanto la radioterapia como la quimioterapia no han demostrado afectar de forma clara la supervivencia global. Así pues, la falta de opciones terapéuticas efectivas es  un grave problema clínico que necesita ser abordado de forma exhaustiva y multidisciplinar.